Китайские ученые впервые в истории восстановили слух у людей с врожденной глухотой с помощью генной терапии. Всего за месяц пациенты начали различать звуки, а через полгода их слух улучшился с критических 106 децибел (работающая бензопила или сирена машины «скорой помощи») до 52 (шум дождя или разговора людей) — почти нормального уровня.

Десять человек в возрасте от года до 24 лет получили экспериментальное лечение в пяти больницах Китая. Все они страдали от редкой генетической мутации в гене OTOF, которая нарушает выработку белка отоферлина — ключевого элемента передачи звуковых сигналов от уха к мозгу.

Исследователи использовали модифицированный безопасный вирус (AAV) в качестве «курьера» для доставки здоровой копии гена, созданной синтетически в лаборатории, прямо во внутреннее ухо. Этот вирус имеет очень маленький размер и не вызывает заболеваний. Препарат вводился однократно через круглое окно — специальную мембрану у основания улитки.

Эффект оказался поразительно быстрым. Уже через месяц большинство пациентов начали различать звуки. Самый впечатляющий результат показала семилетняя девочка — через четыре месяца она впервые в жизни начала свободно разговаривать с мамой.

Интересно, что лучше всего терапия сработала у детей от 5 до 8 лет. Но даже взрослые пациенты показали устойчивое улучшение — это опровергает старые представления о невозможности восстановления слуха у людей с врожденной глухотой в зрелом возрасте.

Безопасность лечения также порадовала исследователей. Серьезных побочных эффектов не было. Исследование продолжается, ученые планируют наблюдать за пациентами еще пять лет. Следующая цель — разработка терапии для других генетических причин глухоты, связанных с мутациями в генах GJB2 и TMC1.

Этот прорыв дает надежду миллионам людей с врожденной глухотой по всему миру. Впервые появилась реальная возможность не просто улучшить качество жизни, но и буквально подарить людям новый мир звуков.