Компания Vertex Pharmaceuticals проводит финальную стадию испытаний препарата VX-880 — первого в истории лекарства, которое не просто компенсирует нехватку инсулина, а восстанавливает способность организма вырабатывать его самостоятельно. Несколько пациентов уже живут без инъекций инсулина более двух лет. Год назад исследование перешло в решающую фазу 1/2/3. Это комбинированное и расширенное изучение препарата, которое включает проверку безопасности, эффективности и подтверждение результатов на большой группе пациентов. Около 10 миллионов человек в мире с диабетом 1 типа могут получить шанс на нормальную жизнь.

Диабет 1 типа — это болезнь, когда иммунная система человека, по непонятным науке причинам, атакует бета-клетки поджелудочной железы, которые производят инсулин. Без этого гормона сахар из пищи не может попасть в клетки и накапливается в крови, превращаясь в яд. До 1921 года это был смертный приговор — люди буквально угасали за несколько недель или месяцев.

VX-880 — это одноразовая инфузия (внутривенное вливание) стволовых клеток, которые превращаются в новые бета-клетки и начинают производить инсулин. Уже есть примеры успешного применения препарата. 36-летняя Аманда Смит из Канады не делала ни одной инъекции инсулина с октября 2023 года.

Шанс на здоровую жизнь больные получили благодаря беде в отдельно взятой семье и 34-летнему упорству профессора Гарварда Дуга Мелтона. В 1991 году его шестимесячному сыну Сэму поставили диагноз «диабет 1 типа». Мелтон пообещал жене найти лекарство за три-четыре года. Прошло больше трех десятилетий.

Результаты испытаний VX-880, опубликованные год назад в New England Journal of Medicine (один из самых престижных медицинских журналов мира), впечатляют. Но регулятор FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) требует больше данных.

Основная проблема, с которой столкнулись ученые, — это иммунная система человека. Она уже однажды уничтожила родные бета-клетки пациента, так почему бы ей не атаковать новые? Пациентам приходится принимать иммуносупрессоры — препараты, которые ослабляют иммунитет.

Если всё пойдёт по плану, Vertex надеется выпустить препарат на рынок в ближайшее время. А исследователи уже работают над версией 2.0 — лечением без иммуносупрессоров. Если это получится, технология сможет вылечить не только диабет, но и другие заболевания, связанные с отказом органов.